Une réponse précise contre la dégénérescence héréditaire de la rétine
Avec la thérapie génique, la recherche médicale et l’industrie pharmaceutique s’inscrivent désormais dans la précision thérapeutique. C’est du moins ce que confirme la mise au point de médicaments comme Luxturna.
Avec ce médicament qu’il suffit d’administrer, en dose unique, dans chaque œil, il est désormais possible d’apporter aux cellules de la rétine une copie fonctionnelle du gène RPE65, dont la mutation est en cause, afin d’améliorer la vision de patients atteints d’une forme héréditaire de dystrophie rétinienne.
Autorisé une semaine avant Noël 2017
L’Agence américaine des aliments et du médicament (FDA) a annoncé, une semaine avant la fête de Noël 2017, avoir autorisé la mise sur le marché de la précieuse préparation pharmaceutique signée Spark Therapeutics. Cette annonce aux prétendus airs de présents devrait faire l’affaire du millier de malades que compte les États-Unis ainsi que celle de leurs familles respectives.
Et la saga des médicaments les plus chers du monde continue
La dose unique de Luxturna nécessaire pour traiter un seul oeil coûte 425 000 $, ce qui fait 850 000 $ pour les deux yeux. Le moins qu’on puisse dire, c’est que ce médicament fait partie des remèdes pharmaceutiques les plus chers au monde. Pour montrer sa « flexibilité » et la fiabilité de son remède, le laboratoire Spark Therapeutics envisage proposer un « paiement par tranches » et une garantie « satisfait ou remboursé », deux notions à forte obédience mercantile qui rappellent les intérêts en jeu.
Développé par la firme néerlandaise UniQure, Glybera est un autre médicament génique qui permet de traiter des maladies génétiques. Son prix stratosphérique d’un million de dollars en fait la préparation pharmaceutique la plus chère au monde ! Deux autres médicaments destinés à traiter une maladie des reins, coûtent, ensemble, la bagatelle de 750 000 $. Il s’agit de Soliris mis au point par Alexion Pharmaceuticals et de Nusirersen également dénommé Spinraza, fabriqué par Ionis Pharmaceuticals et Biogen.