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Thérapie génique
Samedi 16 mai 2015

La thérapie génique

La thérapie génique ou génothérapie est une méthode thérapeutique basée sur le transfert des gènes. Elle consiste à transférer, à l’intérieur des cellules, un gène normal dans le but de corriger ou de réparer un gène malade ou anormal à l’origine d’une pathologie. Ainsi, la copie d’un gène déficient est introduite dans la cellule ou l’expression d’un gène à l’origine d’une pathologie, est modifiée. Cette forme de thérapie permet, ainsi, de traiter certaines pathologies génétiques ou acquises en modifiant la structure génétique des individus. Il s’agit d’une véritable révolution médicale qui permet de pallier un dysfonctionnement génétique.

C’est en septembre 1990 que la première procédure approuvée d’une thérapie génique a été réalisée aux Etats-Unis. Bien avant, les prémices de l’histoire de la thérapie génique ont été marquées par plusieurs recherches et expériences sur les gènes avec des résultats parfois décevants ou satisfaisants.

L’essor de la thérapie

Les techniques de manipulation des génomes (ensemble des gènes d’une cellule) ont favorisé la naissance de la thérapie génique avec notamment la découverte des enzymes de restriction en 1970. Une enzyme de restriction est une protéine qui coupe l’ADN en un site spécifique ou site de restriction. Avec la maîtrise de ces différentes techniques et la meilleure compréhension du rôle des enzymes, il est désormais possible de couper un fragment d’ADN et de la réintroduire, par la suite, dans un fragment d’ADN (acide désoxyribonucléique).

C’est en 1973 que la première manipulation véritable du gène est initiée avec succès sur un organisme vivant avec l’introduction d’un gène dans une bactérie (Escherichia coli).

En 1978, les premiers gènes humains sont isolés avant de tenter d’introduire, pour la première fois, un gène fonctionnel de l’hémoglobine à des patients en 1980. Cette expérience entreprise par le professeur Martin Cline de l’université de Californie, était caractérisée par un transfert d’ADN recombiné dans les cellules moelleuses des patients. Elle a été désapprouvée par plusieurs organismes scientifiques.

La première tentative de thérapie génique humaine approuvée, est l’œuvre de deux médecins américains, Michael Blaese et W. French Anderson. Cet essai clinique réalisé sur un enfant de 4 ans, affecté par un déficit immunitaire, a été couronné d’un succès partiel. Le premier succès clinique a été enregistré en 2000 avec la guérison des patients atteints d’un déficit immunitaire. Cet essai clinique de thérapie génique a été effectué par Alain Fischer et Marina Cavazanna- Calvo de l’université de Paris Descartes (France).

Les applications de la thérapie génétique

La thérapie génique est essentiellement utilisée en vue de traiter diverses pathologies transmises par les gènes et des anomalies génétiques. Au sein des cellules, l’application de la thérapie génique permet de corriger les anomalies qui affectent l’ensemble des cellules (génome) d’un organisme humain et favorisent l’apparition de pathologies plus ou moins graves, voire incurables. Ainsi, un gène défectueux peut être compensé ou une pathologie génétique peut être corrigée en introduisant un gène sain à l’intérieur d’une cellule cible.

La thérapie génique est caractérisée par un large champ d’application théorique avec pour l’heure de nombreuses expérimentations et diverses recherches dans plusieurs spécialités médicales. La thérapie génique constitue un axe thérapeutique avec des essais menés dans le cadre du traitement du cancer, des pathologies affectant le système nerveux central (la maladie de Parkinson ou la maladie d’Alzheimer), du diabète.

Les autres applications prometteuses de la thérapie génique concernent le traitement des mucoviscidoses, des maladies coronariennes, cardiovasculaires, ophtalmologiques, infectieuses.


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